Studiile pe eficiența celulelor stem în tratamentul bolilor grave avansează. 16 noi terapii celulare ar putea fi aprobate anul acesta

Cercetătorii implicați în studiile privind eficiența diferitelor tipuri de celule stem în tratamentul unor boli grave estimează că vom beneficia de un număr foarte mare de terapii celulare în viitorul apropiat, iar 2024 are potențialul de a deveni o bornă în acest sens, cu 16 noi terapii celulare aprobate.

În cadrul studiilor desfășurate la nivel global pe celule stem recoltate din cordonul ombilical și placentă s-au înregistrat progrese semnificative într-o gamă largă de arii terapeutice. Trei noi terapii celulare au primit undă verde de la începutul acestui an, deschizând oportunități de tratament pentru pacienții cu siclemie și talasemie, melanom cu metastaze și leucodistrofie metacromatică. Iar alte 13 sunt în curs de aprobare sau de depunere a documentația la FDA (U.S. Food and Drug Administration), după ce cercetătorii au confirmat, prin teste repetate, eficiența lor. Vorbim despre terapii pentru hemofilia A și B, epidermoliza buloasă distrofică, sarcomul sinovial în stadiu avansat, leucemie acută limfoblastică, anemia Fanconi, deficiența de L-aminoacid aromatic decarboxilază (AADC) sau distrofia musculară Duchenne.

„Este un progres semnificativ și este cel puțin îmbucurător să vedem cum crește ritmul confirmărilor în cazul acestor terapii. Reprezintă o speranță reală pentru pacienții cu boli până acum incurabile și o încurajare pentru creșterea numărului de recoltări de celule stem la naștere”, este de părere dr. Bogdan Coltor, reprezentant medical Cord Blood Center. După aprobarea FDA, terapiile intră în proces de reglementare în Uniunea Europeană. Terapia celulară pentru siclemie și talasemie a bifat deja și acest pas, primind undă verde din partea European Medicines Agency (EMA).

Dezvoltarea terapiilor, dependente de stocul de material genetic. „Acum vedem importanța băncilor de celule stem”

În prezent, mii de studii ce vizează potențialul terapeutic al celulelor stem sunt în derulare, în diverse stadii de testare clinică. Dezvoltarea terapiile celulare pentru leucemii, tumori maligne, boli autoimune și alte afecțiuni grave depinde însă de stocul de material genetic. „Acum vedem importanța băncilor de celule stem. Din fericire, în România avem numeroase bănci private ce oferă opțiunea recoltării la naștere a celulelor stem, permițând astfel accesul la terapii inovatoare în viitor”, explică dr. Bogdan Coltor, reprezentant medical Cord Blood Center.

La fel de importantă ca existența unor bănci de celule stem este recoltarea întregului țesut placentar la naștere, alături de sânge și țesut ombilical, și stocarea lor în regim de criogenie. Placenta conține cea mai mare cantitate de celule stem, de diverse tipuri, care pot fi utilizate în terapii destinate nu doar copilului de la care se recoltează, ci și membrilor familiei lui. Această facilitate este disponibilă la noi în țară.

„Placenta conține inclusiv celule imuno-evazive, cu exprimare redusă sau chiar zero a markerilor de compatibilitate HLA, facilitând astfel utilizarea lor pentru orice membru al familiei. Prin recoltarea și stocarea placentei în întregime, părinții asigură accesul la multiple unități sursă de celule stem, cu potențial în tratarea a zeci de boli grave, pentru copilul la nașterea căruia au fost recoltate, dar și pentru frații acestuia sau pentru bunici. România este una dintre puținele țări, alături de Germania, Marea Britanie, Cehia și Slovacia, care oferă această facilitate”, a declarat dr. Bogdan Coltor.

Peste 85 de afecțiuni pot fi tratate, în prezent, cu ajutorul celulelor stem recoltate la naștere din cordonul ombilical și din placentă, de la anumite tipuri de leucemie la scleroză multiplă, tulburări congenitale ale sângelui, neuroblastom și tulburări metabolice. Cercetătorii estimează că, până în 2030, ar putea fi aprobate între 30 și 50 de noi terapii celulare pentru boli grave.