Încă un copil român cu autism va beneficia de terapie cu celule stem

Rețeaua de sănătate REGINA MARIA anunță demersul Băncii Centrale de Celule Stem pentru eliberarea și utilizarea în SUA a unei noi probe de celule stem. 

Încă un copil din România, diagnosticat cu tulburări de spectru autist, va primi un transplant de celule stem, de data aceasta recoltate din sângele cordonului ombilical al fratelui său. Familia pleacă astăzi către Statele Unite ale Americii, la prestigioasa Duke University.

Rezultatele testelor de histocompatibilitate HLA realizate celor doi frați au stabilit compatibilitatea acestora și au confirmat eligibilitatea pentru terapie. Transplantul de celule stem va avea loc la prestigiosul Duke University Medical Center (SUA), cu experiență de zeci de ani în transplant și în medicina regenerativă, în cadrul unui studiu clinic. În acest studiu pot participa copii care au afecțiuni neurologice și au disponbilă o unitate de celule stem provenită din propriul sânge de cordon ombilical sau de la un frate compatibil.

Cei doi frați, în vârstă de 6, respectiv 4 ani, s-au născut la maternitatea REGINA MARIA din Brașov. Dacă la prima naștere părinții nu au optat pentru recoltarea de celule stem, în cazul fratelui mai mic au ales pachetul de recoltare și stocare de celule stem oferit de REGINA MARIA – Banca Centrală de Celule Stem. La un an de la nașterea mezinului, fratele cel mare a fost diagnosticat cu autism și a început terapia ABA într-un centru specializat din Brașov.

„După cazul de anul trecut, în care un copil român a realizat terapia autologă (sau terapia cu celule stem proprii), familia băiețelului de 6 ani și-a dorit foarte mult să facă parte din același program. Noi am fost alături de ei încă de la demararea procedurii de aprobare pentru transplant și vom continua să îi spijinim și să monitorizăm evoluția acestui caz pe termen lung. Prin acceptarea probei de celule stem de către Duke University Medical Center, primim o nouă confirmare a calității probelor stocate la REGINA MARIA – Banca Centrală de Celule Stem, și totodată speranța că numărul pacienților care vor accesa aceste terapii va crește în următoarea perioadă.”, a declarat Dr. Tudor Panu, Directorul Băncii Centrale de Celule Stem din REGINA MARIA.

 Confirmarea compatibilității dintre frați și aprobarea transplantului

REGINA MARIA – Banca Centrală de Celule Stem a început demersurile pentru înscrierea copilului în program trimițând documentația legată de parametrii de calitate ai unității de sânge din cordonul ombilical. Datele au inclus indicatorii evaluați la momentul stocării, precum: viabilitatea înainte de congelare, numărul total de celule nucleate, numărul de celule stem, testele bacteriologice și markerii infecțioși materni. În urma analizei acestor parametri, Duke University Medical Center a confirmat că pacientul poate intra în procesul de selecție pentru terapie, ceea ce a readus speranța familiei.

“Chiar dacă am pornit pe acest drum conștienți că va fi unul dificil, toate eforturile s-au dovedit a fi răsplătite. Băiețelul nostru a fost acceptat în programul de selecție în vederea tratamentului mai repede decât ne așteptam, iar acest fapt ne-a bucurat și ne-a dat un plus de încredere. Îmi doresc ca din ce în ce mai mulți părinți cu copii care suferă de autism să afle despre aceste tipuri de terapii și să nu își piardă speranța, pentru că sunt șanse  mari ca în urma acestora să apară rezultate vizibile.”, a declarat tatăl copilului.

După confirmarea compatibilității dintre cei doi frați, a urmat un proces complex de evaluare a stării de sănătate a copilului: chestionar medical complex, istoric medical, rezultate ale evaluărilor anterioare, teste genetice, teste sanguine, interviuri video și fotografii ale băiețelului.

Transportul probei de celule stem

După ce au fost îndeplinite toate criteriile, Duke University Medical Center a solicitat unitatea, iar REGINA MARIA – Banca Centrală de Celule Stem, cu acordul părinților, a întreprins toate demersurile pentru transportul probei în condiții optime către centrul medical: obținerea autorizației de export de la Agenția Națională de Transplant și organizarea propriu-zisă a transportului cu o companie specializată în transport internațional în condiții de criogenie.

Pentru transportul probei, banca a utilizat cel mai modern recipient, un smart shipper de ultimă generație (care își menține temperatura de -190˚C timp de 21 de zile). În dotarea acestui recipient intră un sistem de monitorizare ce permite în orice moment verificarea în cloud a traseului parcurs, a temperaturii din container și a poziției containerului (inclusiv pe perioada zborului).

Odată ajunsă la Duke University Medical Center, unitatea de celule stem a fost stocată la banca deținută de ei, iar un eșantion atașat de ea a fost testat pentru confirmarea parametrilor de calitate (viabilitate, unități formatoare de colonii, retestare HLA).

Despre Duke University Medical Center

Echipele multidisciplinare de la Duke University Medical Center au o experiență bogată, atât în transplantul, cât și în terapiile cu celule stem din sângele cordonului ombilical. În 1993 au efectuat primul transplant alogen în care s-a utilizat sânge din cordonul ombilical al unui donator neînrudit. De-a lungul timpului, au realizat multe studii clinice în care au tratat copii cu afecțiuni neurologice, inclusiv paralizie cerebrală, encefalopatie hipoxic ischemică și tulburări de spectru autist.

În 2017 au publicat articolul științific aferent experienței în autism “Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase”, concluziile articolului fiind că terapia cu celule stem din propriul sânge de cordon ombilical este sigură și la mai mult de două treimi dintre copii au apărut îmbunătăţiri în urma tratamentului. Aceste rezultate aduc speranță familiilor care au copii diagnosticați cu autism.

Despre Rețeaua de sănătate REGINA MARIA

Rețeaua de sănătate REGINA MARIA reunește peste 5.200 de angajați și colaboratori în cele 63 de locații proprii din Bucureşti şi din țară. REGINA MARIA și-a câștigat poziția de lider pe piața medicală românească datorită calității serviciilor oferite și a numărului de unități medicale prin intermediul cărora deservește peste 3 milioane de pacienți. Totodată, REGINA MARIA are un portofoliu de peste 500.000 de abonamente medicale. În cifre, Rețeaua de sănătate REGINA MARIA înseamnă: 63 de locații proprii, 6 spitale, 4 centre cu spitalizare de zi, 3 maternități, 8 campusuri medicale, 26 centre de imagistică, 33 de laboratoare de analize, bancă proprie de celule stem și peste 290 de policlinici partenere în țară.